У США схвалили першу генну терапію проти множинної мієломи

Цей рідкісний тип раку крові досі залишається невиліковним і після встановлення діагнозу найкращим прогнозом для пацієнтів є довга ремісія. Тепер перспективні результати фінальної фази клінічних досліджень препарату Abecma, ймовірно, можуть змінити ситуацію. Спостереження показали, що понад 70% пацієнтів сприйняли лікування і близько третини з них продемонстрували повне зникнення всіх ознак раку.

Американський регулятор FDA повідомив про схвалення препарату Abecma – клітинної генної терапії для лікування множинної мієломи. Безпека й ефективність Abecma була встановлена ​​за результатами фінальної фази клінічних досліджень за участю 127 пацієнтів з рецидивуючою мієломою, які раніше отримали наявні зараз варіанти терапії (не менше трьох ліній терапії).

Множинна мієлома належить до рідкісного типу раку крові при якому аномальні плазматичні клітини накопичуються в кістковому мозку і в результаті утворюють пухлини. Abecma є Т-клітинною терапією з використанням генетично модифікованого автоімунного рецептора химерного антигену (CAR), який спрямований на антиген дозрівання В-клітин. Процес лікування заснований на зборі й модифікації Т-клітин пацієнта, які після генетичних змін отримують здатність націлюватися і знищувати мієломні клітини.

У третій фазі клінічних випробувань взяли участь 127 пацієнтів, 88% які раніше проходили чотири й більше ліній антимієломної терапії. За результатами випробувань 72% з усіх добровольців частково або повністю відповіли на Abecma.

З них 28% пацієнтів показали повну відповідь на лікування, тобто, зникнення всіх ознак множинної мієломи. Подальші спостереження показали, що 65% з цієї групи залишалися в ремісії як мінімум 12 місяців після завершення лікування.

Регулятор підкреслює, що Abecma може викликати серйозні побічні ефекти, включаючи летальний результат. Найбільш частими ускладненнями у добровольців в рамках клінічних випробувань став синдром вивільнення цитокінів (системна запальна відповідь), інфекції, втома, зниження імунітету і скелетно-м’язовий біль. Таким чином, необхідний постійний контроль процесу лікування фахівцем.

На сьогодні навіть після успішного лікування множинної мієломи хвороба може швидко рецидивувати, однак ще складніша ситуація спостерігається у тих пацієнтів, які розвивають резистентність до цих препаратів. Поки їх прогнози найбільш невтішні, однак, як показали доклінічні дослідження вчених з Нідерландів, новий експериментальний препарат ефективний навіть проти резистентної мієломи.

Джерело fda
Залишити коментар