У США схвалили першу генну терапію проти множинної мієломи

Цей рідкісний тип раку крові досі залишається невиліковним і після встановлення діагнозу найкращим прогнозом для пацієнтів є довга ремісія. Тепер перспективні результати фінальної фази клінічних досліджень препарату Abecma, ймовірно, можуть змінити ситуацію. Спостереження показали, що понад 70% пацієнтів сприйняли лікування і близько третини з них продемонстрували повне зникнення всіх ознак раку.

Американський регулятор FDA повідомив про схвалення препарату Abecma – клітинної генної терапії для лікування множинної мієломи. Безпека й ефективність Abecma була встановлена ​​за результатами фінальної фази клінічних досліджень за участю 127 пацієнтів з рецидивуючою мієломою, які раніше отримали наявні зараз варіанти терапії (не менше трьох ліній терапії).

Множинна мієлома належить до рідкісного типу раку крові при якому аномальні плазматичні клітини накопичуються в кістковому мозку і в результаті утворюють пухлини. Abecma є Т-клітинною терапією з використанням генетично модифікованого автоімунного рецептора химерного антигену (CAR), який спрямований на антиген дозрівання В-клітин. Процес лікування заснований на зборі й модифікації Т-клітин пацієнта, які після генетичних змін отримують здатність націлюватися і знищувати мієломні клітини.

У третій фазі клінічних випробувань взяли участь 127 пацієнтів, 88% які раніше проходили чотири й більше ліній антимієломної терапії. За результатами випробувань 72% з усіх добровольців частково або повністю відповіли на Abecma.

З них 28% пацієнтів показали повну відповідь на лікування, тобто, зникнення всіх ознак множинної мієломи. Подальші спостереження показали, що 65% з цієї групи залишалися в ремісії як мінімум 12 місяців після завершення лікування.

Регулятор підкреслює, що Abecma може викликати серйозні побічні ефекти, включаючи летальний результат. Найбільш частими ускладненнями у добровольців в рамках клінічних випробувань став синдром вивільнення цитокінів (системна запальна відповідь), інфекції, втома, зниження імунітету і скелетно-м’язовий біль. Таким чином, необхідний постійний контроль процесу лікування фахівцем.

На сьогодні навіть після успішного лікування множинної мієломи хвороба може швидко рецидивувати, однак ще складніша ситуація спостерігається у тих пацієнтів, які розвивають резистентність до цих препаратів. Поки їх прогнози найбільш невтішні, однак, як показали доклінічні дослідження вчених з Нідерландів, новий експериментальний препарат ефективний навіть проти резистентної мієломи.

Ви читаєте незалежне україномовне видання "SUNDRIES". Ми не належимо ні олігархам, ні депутатам. Отож ми потребуємо Вашої підтримки для розвитку та збереження незалежності. Підтримайте нас!

Джерело fda
You might also like
Комментарі
Loading...